开云体育 苯丙酮尿症酶替代疗法Palynziq在好意思扩大适用东谈主群至青少年

BioMarin制药公司的Palynziq是目下独一获批用于裁汰苯丙酮尿症患者血液中苯丙氨酸（Phe）浓度的酶替代疗法。近日，该药在好意思国扩大了适用领域至青少年群体。此前，该药被批准在成东谈主患者群体中使用。

据BioMarin制药于2月27日晓谕，好意思国FDA已批准Palynziq®（pegvaliase-pqpz，培伐利酶）的补充生物成品许可请求，使其适用于12岁及以上患有苯丙酮尿症的儿科患者。目下，该药适用于裁汰患有苯丙酮尿症且在现存颐养下血液Phe浓度仍未取得戒指并高于600μmol/L的成东谈主和12岁及以上儿科患者的血液Phe浓度。在欧盟，该药也正在寻求颐养领域膨胀至12岁及以上的青少年。

苯丙酮尿症，又称苯丙氨酸羟化酶枯竭症，是一种遗传性疾病。该病会导致Phe在血液中积聚，而对大脑产生毒性，导致多种并发症，包括严重的智商远隔、癫痫、震颤、行为问题和精神症状。患者常常需要为止摄入富含Phe的食物。可是，大无数患者仅靠饮食难以戒指Phe水平。儿童时期通过饮食戒指Phe水平不错防患严重的发育问题和神经系统后遗症，但青少年和成年时期Phe戒指欠安则与一系列神尽神志过错和功能远隔磋磨。

Palynziq是一种Phe代谢酶，通过用聚乙二醇化苯丙氨酸氨裂解酶替代苯丙酮尿症患者体内枯竭的苯丙氨酸羟化酶来理解Phe。

此项批准基于一项怒放标签、立时、双臂探讨PEGASUS(NCT05270837)，该探讨纳入12岁至18岁以下、现存颐养有打算下血液Phe戒指欠安（血液Phe浓度高于600μmol/L）的患者。

患者按2:1的比例立时期组，差别遴选Palynziq的率领/滴定/保管颐养有打算，或持续饮食处理，疗程为72周。36名患者在保管颐养时期遴选了Palynziq皮下打针，开云剂量差别为逐日20mg、40mg或60mg；另有19名患者纳入仅饮食戒指的对照组。总计患者均需在第72周前保抓踏实的膳食卵白质摄入量，起首包括医用食物和无为食物。

Palynziq组的基线平均血液Phe水平为1025μmol/L，而仅饮食戒指组为1029μmol/L。Palynziq组中有4名患者在第72周前退出了第4项探讨。

在Palynziq组入组的36名患者中，34/36(94%)达到逐日20mg的剂量（初度达到逐日20mg剂量的中位手艺为12.1周），26/36(72%)达到逐日40mg的剂量（初度达到逐日40mg剂量的中位手艺为40周），14/36(39%)达到逐日60mg的剂量（初度达到逐日60mg剂量的中位手艺为60.7周）。

恶果走漏，与仅遴选饮食颐养的患者比拟，Palynziq组患者在第72周时血液中Phe水平较基线有权贵平均裁汰。72周时，Palynziq组患者的平均Phe水平为567μmol/L，而仅饮食戒指组为973μmol/L。Palynziq组在72周时的较基线平均裁汰473μmol/L，而仅饮食戒指组仅裁汰了19μmol/L，两组间平均裁汰的颐养各异为409μmol/L。

在青少年患者中，Palynziq最常见的不良响应（≥20%）包括打针部位响应、要害痛、头痛、发烧、超敏响应、头晕、恶心、吐逆、疲倦和动作痛楚。与既往临床探讨一致，在青少年患者中不雅察到的Palynziq总体安全性特征走漏，大无数不良响应发生在率领/滴定阶段，并在保管阶段迟缓减少。

参考起首：‘U.S. Food and Drug Administration Approves BioMarin’s PALYNZIQ® (pegvaliase-pqpz) for Adolescents 12 Years of Age and Older with Phenylketonuria (PKU)’，新闻稿。BioMarin Pharmaceutical Inc.；2026年2月27日发布。

注：本文旨在先容医药健康探讨，不作任何用药依据，具体用药率领，请征询主治医生。

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